В Первом МГМУ имени Сеченова Минздрава России
разработали геннотерапевтический препарат для лечения синдрома Ашера.
💡Синдром Ашера — генетическое заболевание, при котором стремительно ухудшается слух и зрение, приводя к полной слепоте. Лекарства, которое бы останавливало этот процесс, пока нет.
🧫 Патология сетчатки при синдроме Ашера связана с мутацией определенного гена. С помощью вирусных векторов разработанное лекарство доставляет в клетки сетчатки копию гена, который деформируется при синдроме Ашера, и тем самым, останавливает развитие заболевания.
— В качестве вирусных векторов мы используем безопасные для человека аденоассоциированные вирусы. Они не размножаются в организме и не вызывают заболевание, а являются лишь системой доставки генетического материала в клетки, — рассказал (https://www.gazeta.ru/science/news/2023/10/05/21433105.shtml?utm_source=yxnews&utm_medium=desktop) заведующий лабораторией при МГМУ им. Сеченова Минздрава России Александр Малоголовкин.
👨🔬Исследователи:
— Отработали технологию получения вирусных векторов;
— Проверили технологию очистки и концентрирования;
— Создали уникальную генетическую конструкцию и поместили ее в вирусные векторы.
🔬Разработку уже протестировали на клетках эпителия сетчатки. Результат подтвердил эффективность разработанного лекарства.